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Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A
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PLEO-CMT ist eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt verblindete, placebo-kontrollierte, dreiarmige Phase-3-Studie, die im Dezember 2015 initiiert wurde und die 323 Patienten mit leichter bis mäßiger Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A) an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada eingeschlossen hat. Die Diagnose von CMT1A wurde genetisch anhand des Nachweises einer Verdopplung des Gens PMP22 bestätigt. Über eine Zeitspanne von 15 Monaten wird Pharnext die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von PXT3003 sowie Placebo parallel in den entsprechenden Patientengruppen vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunktes bewertet: Die Veränderung im ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten Behandlungsdauer soll die Verbesserung des Behinderungsgrades infolge der Einnahme von PXT3003 feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre Parameter wie funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert. Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium von Experten aus den Bereichen Klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, die einberufen wurden, um Pharnext auf Basis regelmäßiger, vorab geplanter Überprüfungen der im Verlauf der klinischen Studie akkumulierten Daten Empfehlungen auszusprechen. “Diese zweite positive Empfehlung von einem unabhängigen Expertengremium bestätigt das Sicherheitsprofil von PXT3003 sogar in Patienten, die über eine Dauer von bis zu 15 Monaten behandelt wurden. Diese klinische Phase-3-Studie ist für Patienten, die an CMT1A leiden und denen heute ausschließlich unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, von hoher Bedeutung”, sagte Dr. med. Daniel Cohen, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Pharnext. “Wir glauben, dass unsere PLEODRUGTM PXT3003 im Erfolgsfall das Potential besitzt, die Behandlung von CMT1A in Erwachsenen grundlegend zu verändern. Wir freuen uns auf den Abschluss der klinischen Studie und die Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse Mitte 2018.”
Pharnext ist an der Euronext Growth Stock Exchange in Paris (ISIN: FR00111911287) gelistet. Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com.
06.09.2017 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch DGAP – ein Service der EQS Group AG. |