Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. gibt Vorstellung positiver Daten zur RP103-Fortsetzungsstudie auf der Kidney Week 2012 bekannt
Raptor Pharmaceutical Corp. 05.11.2012 18:14 --------------------------------------------------------------------------- NOVATO, Kalifornien, USA, 2012-11-05 18:14 CET (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab bekannt , dass Craig B. Langman, M.D., Leiter der Abteilung für Nierenerkrankungen, und Isaac A. Abt, M.D., Professor für Nierenerkrankungen sowie für Pädiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine, am Samstag, den 3. November auf der Kidney Week 2012 ein 'Late-Breaking-Poster' mit dem Titel 'Extended Treatment with RP103 in Patients with Nephropathic Cystinosis' (Verlängerte Behandlung mit RP103 von Patienten mit nephropathischer Cystinose) vorgestellt haben. Auf dem Poster werden Daten aus Raptors Fortsetzungsstudie vorgestellt, bei der 40 Patienten, die an der klinischen Phase-3-Studie teilgenommen haben, für eine Fortsetzung der Behandlung mit RP103 (Cysteaminbitartrat mit verzögerter Wirkstofffreisetzung) ausgewählt und deren leukozytärer Cystingehalt, Plasma-Cysteamingehalt, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate ('eGFR', ein Indikator für die Nierenfunktion), Lebensqualität (PedsQL) und Verwendung von Antazidum überwacht wurden. Die Daten aus der Fortsetzungsstudie zeigten, dass Patienten mit nephropathischer Cystinose, die RP103 bis zu 24 Monate lang eingenommen haben, kontinuierlich einen leukozytären Cystingehalt unterhalb des therapeutischen Ziels aufwiesen. Nach 20 Behandlungsmonaten betrug die tägliche Gesamtdosis des alle zwölf Stunden verabreichten RP103, die zur Erzielung eines optimalen leukozytären Cystingehalts erforderlich ist, im Schnitt 72 % der anfänglichen Dosis von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Freisetzung. Die Nierenfunktion wurde über die gesamte Dauer der Studie gut aufrechterhalten, wie die stabilen eGFR-Werte zeigten. Außerdem zeigte die Studie, dass Patienten, die RP103 einnahmen, in der Lage waren, die gleichzeitige Einnahme von Antazida um fast 50 % zu senken. Dabei nahmen 22 % der Patienten Protonenpumpen-Inhibitoren ('PPI') oder Histamin-2-Blocker ('H2') während der Fortsetzungsstudie im Vergleich zu 42 % zu Beginn der Phase-3-Studie, als sie Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung einnahmen. Die Fortsetzungsstudie zeigt zudem signifikante Verbesserungen bei allen gemessenen Lebensqualitätsparametern. Ab Beginn der Studie verbesserten sich die PedsQL-4.0-Werte (ein Instrument zum Messen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen von 2 bis 18) bei allen Patienten. Dabei spiegelte der Wert für die Gesamtfunktion (Total Functioning Score) eine statistische Signifikanz von p<0,001 und der Wert für die soziale Leistung (Social Performance Score) eine statistische Signifikanz von p<0,001 wider. Die soziale Funktion kann für mit Cysteaminbitartrat behandelte Cystinose-Patienten aufgrund des starken Geruchs nach verfaulten Eiern, der mit der Verstoffwechselung des Medikaments einhergeht, sowie aufgrund seiner anderen Nebenwirkungen schwierig sein. Dr. Langman erklärte: 'Die Cystinsenkungstherapie ist wirksam, muss aber lebenslang erfolgen. Auch nur kurze Verzögerungen bei der täglichen Einnahme führen zu einer toxischen Cystinakkumulation und damit zu einer erneuten und fortschreitenden Zerstörung von Gewebe. Die gegenwärtige Formulierung von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, die alle sechs Stunden eingenommen wird, ist wirksam, aber langfristig schwer einzuhalten. Das alle zwölf Stunden verabreichte RP103 stellt eine bessere langfristige Adhärenzstrategie dar, die bei einer Krankheit, in der die Nichteinhaltung des strengen Dosierungsplans durch die Patienten direkte Auswirkungen auf die Ergebnisse hat, die ziemlich schwerwiegend sind, von großer Bedeutung ist. Genauso wichtig für die Patienten und ihre Angehörigen, die sich der lebenslangen Cystinreduzierungstherapie verpflichtet haben, ist die Lebensqualität, die sich bei mit RP103 behandelten Patienten durch die Bank verbessert hat.' Informationen über Cystinose und RP103 Cystinose ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankung, die eine systemisch toxische Akkumulation von Cystin verursacht. Die toxische Cystin-Akkumulation führt zu fortschreitenden und irreversiblen Gewebeschäden und multiplem Organversagen wie Niereninsuffizienz, Erblindung, ZNS-Schäden, Ateminsuffizienz, Muskelschwund und vorzeitigem Tod. Cystinose wird in der Regel in den ersten Lebensjahren diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. Unbehandelt verläuft die Krankheit zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts hin tödlich. Der tägliche Cystinabbau ist die primäre Behandlungsstrategie bei Cystinose. Trotz der lebenslang erforderlichen Einnahme eines Cystin-reduzierenden Arzneimittels für den Erhalt der Multiorganfunktion, führt die kumulative Unfähigkeit, adäquate Cystin-Kontrollergebnisse aufrechtzuerhalten, zu einer schnellen Verschlechterung der Nierenfunktion und dem sich daran anschließenden Erfordernis einer Nierentransplantation. RP103 ist ein orales Arzneimittel mit verzögerter und verlängerter Wirkstofffreisetzung, das magensaftresistente, spheronisierte Cysteaminbitartrat-Mikrokügelchen enthält. PROCYSBI(TM) ist der Markenname von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose. Die NDA- und MAA-Anträge für RP103 wurden eingereicht und für den NDA wurde der 30. Januar 2013 als PDUFA-Datum festgelegt. RP103 befindet sich auch in der klinischen Entwicklung zur potenziellen Behandlung der Huntington-Krankheit und der nichtalkoholischen Fettleberhepatitis ('NASH'). Bei Cystinose-Patienten kann RP103 Zytotoxizität durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern. RP103, das auch die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, wurde speziell für die Freisetzung von Cysteaminbitartrat-Mikrokügelchen im Zwölffingerdarm entwickelt, wo es optimal aufgenommen wird. Gleichzeitig ist eine Verabreichung alle zwölf Stunden möglich. Über Raptor Pharmaceutical Corp. Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu erforschen, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, die das Leben von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten verbessert. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis, Huntington-Krankheit und Aldehyddehydrogenase-Mangel. Die präklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen. Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com. Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter: http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfügbar. ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN Dieses Dokument enthält zukunftsgerichtete Aussagen gemäß der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukünftige Ereignisse oder unsere zukünftigen Geschäfts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass die FDA und die EMA eine Entscheidung hinsichtlich der Marktzulassung von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose am 30. Januar 2013 bzw. in der ersten Hälfte des Kalenderjahres 2013 treffen werden, das RP103 den leukozytären Cystingehalt kontinuierlich unter dem therapeutischen Ziel halten wird; dass Patienten, die RP103 einnehmen, im Vergleich zur Einnahme von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung in der Lage sein werden, die gleichzeitige Einnahme von Antazida zu reduzieren; dass RP103 die Lebensqualität verbessern wird; dass RP103 die Zytotoxizität durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern wird und dass Raptor in der Lage sein wird, RP103 oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verändern oder deren Zutreffen verhindern können, gehören unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert; dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden; dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlüsselmitarbeiter, deren Kenntnisse für die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben; dass im Zuge des Geschäftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten; dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz für wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten; dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln; dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfängern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel für die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Möglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht für den öffentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den Lesern, sich nicht über Gebühr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur für den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschäftsberichten des Unternehmens näher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berücksichtigen. Hierzu zählen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011 bei der SEC eingereichte Ergänzung von Raptor sowie der am 10. Juli 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese Berichte und die Ergänzung können kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mündliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden Personen unterliegen ausdrücklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich ab. KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner für Investoren) Lauren Glaser (646) 378-2972 lglaser@troutgroup.com EVC Group (Medien) Janine McCargo (646) 688-0425 jmccargo@evcgroup.com News Source: NASDAQ OMX 05.11.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. 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